• ಫೇಸ್ಬುಕ್
  • ಲಿಂಕ್ಡ್ಇನ್
  • YouTube

ಆಣ್ವಿಕ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ನಿರಂತರ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯೊಂದಿಗೆ, ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರಗಳು ಮತ್ತು ದೋಷಗಳು ಮತ್ತು ರೋಗಗಳ ನಡುವಿನ ಸಂಬಂಧವು ಹೆಚ್ಚು ಹೆಚ್ಚು ಆಳವಾದ ತಿಳುವಳಿಕೆಯನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ.ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಗಮನ ಸೆಳೆದಿವೆ ಏಕೆಂದರೆ ರೋಗಗಳ ರೋಗನಿರ್ಣಯ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ಗೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವಿದೆ.ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಕೃತಕವಾಗಿ ಸಂಶ್ಲೇಷಿತ DNA ಅಥವಾ RNA ತುಣುಕುಗಳನ್ನು ರೋಗದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಕಾರ್ಯಗಳೊಂದಿಗೆ ಉಲ್ಲೇಖಿಸುತ್ತವೆ.ಅಂತಹ ಔಷಧಿಗಳು ನೇರವಾಗಿ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಗುರಿ ಜೀನ್‌ಗಳು ಅಥವಾ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಗುರಿಯ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗಳ ಮೇಲೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ರೋಗಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವಲ್ಲಿ ಪಾತ್ರವಹಿಸುತ್ತವೆ.ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ಸಣ್ಣ ಅಣುವಿನ ಔಷಧಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ ಔಷಧಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಮೂಲದಿಂದ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು "ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಮತ್ತು ಮೂಲ ಕಾರಣವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವ" ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ.ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಹೆಚ್ಚಿನ ದಕ್ಷತೆ, ಕಡಿಮೆ ವಿಷತ್ವ ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆಯಂತಹ ಸ್ಪಷ್ಟ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ.ಮೊದಲ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಡ್ರಗ್ ಫೋಮಿವಿರ್ಸೆನ್ ಸೋಡಿಯಂ ಅನ್ನು 1998 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದಾಗಿನಿಂದ, ಅನೇಕ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಪ್ರಸ್ತುತ ಜಾಗತಿಕವಾಗಿ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯಲ್ಲಿರುವ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ (ASO), ಸಣ್ಣ ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪ ಮಾಡುವ RNA (siRNA) ಮತ್ತು ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿವೆ.ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ (ಇದು 30 ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳನ್ನು ಮೀರಬಹುದು), ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ 12 ರಿಂದ 30 ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳಿಂದ ಕೂಡಿದ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳಾಗಿವೆ, ಇದನ್ನು ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧಗಳು ಎಂದೂ ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ.ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಮೈಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗಳು, ರೈಬೋಜೈಮ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಡಿಯೋಕ್ಸಿರೈಬೋಜೈಮ್‌ಗಳು ವಿವಿಧ ರೋಗಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಉತ್ತಮ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಮೌಲ್ಯವನ್ನು ತೋರಿಸಿವೆ.ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಇಂದು ಬಯೋಮೆಡಿಸಿನ್‌ನ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಅತ್ಯಂತ ಭರವಸೆಯ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ.

ಅನುಮೋದಿತ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳ ಉದಾಹರಣೆಗಳು

ಅಸ್ಸಾದ

ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲ

ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ವ್ಯಾಟ್ಸನ್-ಕ್ರಿಕ್ ಬೇಸ್ ಕಾಂಪ್ಲಿಮೆಂಟೇಶನ್ ತತ್ವವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಹೊಸ ಔಷಧ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾಗಿದೆ, ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪೂರಕ DNA ಅಥವಾ RNA ತುಣುಕುಗಳನ್ನು ಕೃತಕವಾಗಿ ಸಂಶ್ಲೇಷಿಸಿದ ಅಥವಾ ಜೀವಿಯಿಂದ ಸಂಶ್ಲೇಷಿಸಲಾದ ಗುರಿ ಜೀನ್‌ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ.ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲವು ಗುರಿಯ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗೆ ಪೂರಕವಾದ ಬೇಸ್ ಅನುಕ್ರಮವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಮತ್ತು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಅದಕ್ಕೆ ಬಂಧಿಸಬಲ್ಲದು.ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ DNA, antisense RNA ಮತ್ತು ರೈಬೋಜೈಮ್‌ಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತವೆ.ಅವುಗಳಲ್ಲಿ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಸ್ಥಿರತೆಯ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳು ಮತ್ತು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಡಿಎನ್‌ಎ ಕಡಿಮೆ ವೆಚ್ಚದ ಕಾರಣ, ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಡಿಎನ್‌ಎ ಪ್ರಸ್ತುತ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳ ಅನ್ವಯದಲ್ಲಿ ಪ್ರಬಲ ಸ್ಥಾನವನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ.

ಫೋಮಿವಿರ್ಸೆನ್ ಸೋಡಿಯಂ (ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರು ವಿಟ್ರಾವೆನ್) ಅನ್ನು ಅಯೋನಿಸ್ ನೊವಾರ್ಟಿಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದರು.ಆಗಸ್ಟ್ 1998 ರಲ್ಲಿ, ಇಮ್ಯುನೊಕೊಂಪ್ರೊಮೈಸ್ಡ್ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ (ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಏಡ್ಸ್ ರೋಗಿಗಳು) ಸೈಟೊಮೆಗಾಲೊವೈರಸ್ ರೆಟಿನೈಟಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ FDA ಇದನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿತು, ಇದು ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಬಂದ ಮೊದಲ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.Fomivirsen ನಿರ್ದಿಷ್ಟ mRNA (IE2) ಗೆ ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ CMV ಯ ಭಾಗಶಃ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ವೈರಲ್ ಜೀನ್‌ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ.ಆದಾಗ್ಯೂ, ಹೆಚ್ಚಿನ ದಕ್ಷತೆಯ ಆಂಟಿರೆಟ್ರೋವೈರಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹೊರಹೊಮ್ಮುವಿಕೆಯಿಂದಾಗಿ, ರೋಗಿಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯನ್ನು ಬಹಳವಾಗಿ ಕಡಿಮೆಗೊಳಿಸಿತು, 2002 ಮತ್ತು 2006 ರಲ್ಲಿ, ನೊವಾರ್ಟಿಸ್ ಯುರೋಪ್ ಮತ್ತು ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ಕ್ರಮವಾಗಿ ಫೋಮಿವಿರ್ಸೆನ್ ಔಷಧಿಗಳ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ರದ್ದುಗೊಳಿಸಿತು ಮತ್ತು ಉತ್ಪನ್ನವನ್ನು ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯಿಂದ ಅಮಾನತುಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ.

Mipomersen ಸೋಡಿಯಂ (ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರು Kynamro) ಫ್ರೆಂಚ್ ಕಂಪನಿ Genzyme ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ASO ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಜನವರಿ 2013 ರಲ್ಲಿ, ಹೋಮೋಜೈಗಸ್ ಕೌಟುಂಬಿಕ ಹೈಪರ್ಕೊಲೆಸ್ಟರಾಲ್ಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ FDA ಇದನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿತು.Mipomersen ApoB-100mRNA ಗೆ ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ApoB-100 ಪ್ರೊಟೀನ್ (apolipoprotein) ನ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಮಾನವನ ಕಡಿಮೆ ಸಾಂದ್ರತೆಯ ಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್, ಕಡಿಮೆ ಸಾಂದ್ರತೆಯ ಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಸೂಚಕಗಳನ್ನು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಆದರೆ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳ ಕಾರಣದಿಂದಾಗಿ ಯಕೃತ್ತಿನ ವಿಷತ್ವ, 20 ಡಿಸೆಂಬರ್ 12 ರಂದು ಮಾರಾಟಕ್ಕೆ ಪರವಾನಗಿಯನ್ನು ತಿರಸ್ಕರಿಸಲಾಗಿದೆ. ಔಷಧ.

ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್ 2016 ರಲ್ಲಿ, ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಡಿಎಮ್‌ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಸರೆಪ್ಟಾ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಎಟೆಪ್ಲಿರ್ಸೆನ್ (ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರು ಎಕ್ಸಾನ್ 51) ಅನ್ನು ಎಫ್‌ಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿತು.ದೇಹದಲ್ಲಿನ DMD ವಂಶವಾಹಿಯಲ್ಲಿನ ರೂಪಾಂತರಗಳಿಂದಾಗಿ DMD ರೋಗಿಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ವಿರೋಧಿ ಅಟ್ರೋಫಿಕ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ.Eteplirsen ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಪ್ರೊಟೀನ್‌ನ ಪ್ರೀ-ಮೆಸೆಂಜರ್ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ (ಪ್ರಿ-ಎಂಆರ್‌ಎನ್‌ಎ) ನ ಎಕ್ಸಾನ್ 51 ಗೆ ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ, ಎಕ್ಸಾನ್ 51 ಅನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಕೆಲವು ಡೌನ್‌ಸ್ಟ್ರೀಮ್ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಮರುಸ್ಥಾಪಿಸುತ್ತದೆ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್‌ನ ಭಾಗವನ್ನು ಪಡೆಯಲು ನಕಲು ಮತ್ತು ಅನುವಾದದ ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿ, ಆದ್ದರಿಂದ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಸಾಧಿಸುತ್ತದೆ.

Nusinersen ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯು ಕ್ಷೀಣತೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ Spinraza ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ASO ಔಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಡಿಸೆಂಬರ್ 23, 2016 ರಂದು FDA ಅನುಮೋದಿಸಿತು. 2018 ರಲ್ಲಿ, ವಯಸ್ಕರ ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಥೈರೆಟಿನ್ ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಟೆಗ್ಸೆಡಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ Inotesen ಅನ್ನು FDA ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.2019 ರಲ್ಲಿ, ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಸರೆಪ್ಟಾ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಗೊಲೊಡಿರ್ಸೆನ್ ಅನ್ನು ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿತು.ಇದು ಎಟೆಪ್ಲಿರ್‌ಸೆನ್‌ನಂತೆಯೇ ಕ್ರಿಯೆಯ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಕ್ರಿಯೆಯ ಸೈಟ್ ಎಕ್ಸಾನ್ 53 ಆಗುತ್ತದೆ. ಅದೇ ವರ್ಷದಲ್ಲಿ, ಕೌಟುಂಬಿಕ ಹೈಪರ್‌ಕೈಲೋಮೈಕ್ರೊನೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅಯೋನಿಸ್ಯಾಂಡ್ ಅಕ್ಸಿಯಾ ಜಂಟಿಯಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ವೊಲನೆಸೋರ್ಸೆನ್ ಅನ್ನು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (ಇಎಂಎ) ಅನುಮೋದಿಸಿತು.ಅಪೊಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ C-Ⅲ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ವೊಲನೆಸೋರ್ಸೆನ್ ಟ್ರೈಗ್ಲಿಸರೈಡ್ ಚಯಾಪಚಯವನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ, ಆದರೆ ಇದು ಪ್ಲೇಟ್‌ಲೆಟ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಸಹ ಹೊಂದಿದೆ.

 

ಡಿಫಿಬ್ರೊಟೈಡ್ ಜಾಝ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿನ್ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳೊಂದಿಗೆ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಮಿಶ್ರಣವಾಗಿದೆ.ಇದು 90% ಡಿಎನ್ಎ ಸಿಂಗಲ್-ಸ್ಟ್ರಾಂಡೆಡ್ ಡಿಎನ್ಎ ಮತ್ತು 10% ಡಿಎನ್ಎ ಡಬಲ್-ಸ್ಟ್ರಾಂಡೆಡ್ ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ.ಇದನ್ನು 2013 ರಲ್ಲಿ EMA ಅನುಮೋದಿಸಿತು ಮತ್ತು ತರುವಾಯ ತೀವ್ರ ಹೆಪಾಟಿಕ್ ಸಿರೆಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು.ಮುಚ್ಚುವ ರೋಗ.ಡಿಫಿಬ್ರೊಟೈಡ್ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿನ್‌ನ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ, ಪ್ಲಾಸ್ಮಿನೋಜೆನ್ ಆಕ್ಟಿವೇಟರ್ ಅನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ, ಥ್ರಂಬೋಮೊಡ್ಯುಲಿನ್‌ನ ನಿಯಂತ್ರಣವನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ವಾನ್ ವಿಲ್ಲೆಬ್ರಾಂಡ್ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ಮತ್ತು ಪ್ಲಾಸ್ಮಿನೋಜೆನ್ ಆಕ್ಟಿವೇಟರ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

siRNA     

siRNA ಎನ್ನುವುದು ಗುರಿಯ RNAಯನ್ನು ಕತ್ತರಿಸುವ ಮೂಲಕ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಉದ್ದ ಮತ್ತು ಅನುಕ್ರಮದೊಂದಿಗೆ RNAಯ ಒಂದು ಸಣ್ಣ ತುಣುಕು.ಈ siRNA ಗಳು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಗುರಿ mRNA ಯ ಅವನತಿಯನ್ನು ಪ್ರೇರೇಪಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಸೈಲೆನ್ಸಿಂಗ್ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಬಹುದು.ರಾಸಾಯನಿಕ ಸಣ್ಣ ಅಣುವಿನ ಔಷಧಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, siRNA ಔಷಧಗಳ ಜೀನ್ ಸೈಲೆನ್ಸಿಂಗ್ ಪರಿಣಾಮವು ಹೆಚ್ಚಿನ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆ ಮತ್ತು ದಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.

ಆಗಸ್ಟ್ 11, 2018 ರಂದು, ಮೊದಲ siRNA ಔಷಧ patisiran (ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರು Onpattro) ಅನ್ನು FDA ಅನುಮೋದಿಸಿತು ಮತ್ತು ಅಧಿಕೃತವಾಗಿ ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿತು.ಆರ್ಎನ್ಎ ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಇತಿಹಾಸದಲ್ಲಿ ಇದು ಪ್ರಮುಖ ಮೈಲಿಗಲ್ಲುಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ.ಪತಿಸಿರನ್ ಅನ್ನು ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಮತ್ತು ಜೆಂಜೈಮ್, ಸನೋಫಿಯ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆ ಜಂಟಿಯಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.ಇದು ಆನುವಂಶಿಕ ಥೈರಾಕ್ಸಿನ್-ಮಧ್ಯಸ್ಥ ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ siRNA ಔಷಧವಾಗಿದೆ.2019 ರಲ್ಲಿ, ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ತೀವ್ರವಾದ ಪಿತ್ತಜನಕಾಂಗದ ಪೋರ್ಫೈರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಎಫ್ಡಿಎ ಎರಡನೇ ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ ಔಷಧವಾಗಿ ಗಿವೊಸಿರಾನ್ (ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರು ಗಿವ್ಲಾರಿ) ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿತು.2020 ರಲ್ಲಿ, ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ವಯಸ್ಕರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ವಿಧ I ಔಷಧವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದರು.ಹೆಚ್ಚಿನ ಆಕ್ಸಲೂರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ಲುಮಾಸಿರಾನ್ ಅನ್ನು ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.ಡಿಸೆಂಬರ್ 2020 ರಲ್ಲಿ, ವಯಸ್ಕರ ಹೈಪರ್ಕೊಲೆಸ್ಟರಾಲೀಮಿಯಾ ಅಥವಾ ಮಿಶ್ರಿತ ಡಿಸ್ಲಿಪಿಡೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ನೊವಾರ್ಟಿಸ್ ಮತ್ತು ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಜಂಟಿಯಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ Inclisiran ಅನ್ನು EMA ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.

ಆಪ್ಟಮರ್

ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳು ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್‌ಗಳಾಗಿದ್ದು, ಅವು ಸಣ್ಣ ಸಾವಯವ ಅಣುಗಳು, ಡಿಎನ್‌ಎ, ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ, ಪಾಲಿಪೆಪ್ಟೈಡ್‌ಗಳು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಂಬಂಧ ಮತ್ತು ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಂತಹ ವಿವಿಧ ಗುರಿ ಅಣುಗಳಿಗೆ ಬಂಧಿಸಬಲ್ಲವು.ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳು ಸರಳ ಸಂಶ್ಲೇಷಣೆಯ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ, ಕಡಿಮೆ ವೆಚ್ಚ ಮತ್ತು ವ್ಯಾಪಕ ಶ್ರೇಣಿಯ ಗುರಿಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ ಮತ್ತು ರೋಗದ ರೋಗನಿರ್ಣಯ, ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಔಷಧದ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ಗೆ ವ್ಯಾಪಕ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ.

ಪೆಗಾಪ್ಟಾನಿಬ್ ಆರ್ದ್ರ ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಮ್ಯಾಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಜೆನರೇಶನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ವ್ಯಾಲೆಂಟ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಮೊದಲ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು 2004 ರಲ್ಲಿ ಎಫ್‌ಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿತು. ತರುವಾಯ, ಇದನ್ನು ಜನವರಿ 2006 ಮತ್ತು ಜುಲೈ 2008 ರಲ್ಲಿ ಇಎಂಎ ಮತ್ತು ಪಿಎಂಡಿಎ ಅನುಮೋದಿಸಿ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಬಂದಿತು.ಪೆಗಾಪ್ಟಾನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ಪ್ರಾದೇಶಿಕ ರಚನೆ ಮತ್ತು ನಾಳೀಯ ಎಂಡೋಥೀಲಿಯಲ್ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಅಂಶದ ಸಂಯೋಜನೆಯ ಮೂಲಕ ಆಂಜಿಯೋಜೆನೆಸಿಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ.ಅಂದಿನಿಂದ, ಇದು ಇದೇ ರೀತಿಯ ಔಷಧಿಗಳಿಂದ ಸ್ಪರ್ಧೆಯನ್ನು ಎದುರಿಸಿದೆ ಲುಸೆಂಟಿಸ್, ಮತ್ತು ಅದರ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಪಾಲು ಬಹಳಷ್ಟು ಕುಸಿದಿದೆ.

ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಔಷಧ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಔಷಧ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯಲ್ಲಿ ಹಾಟ್ ಸ್ಪಾಟ್ ಆಗಿ ಮಾರ್ಪಟ್ಟಿವೆ ಏಕೆಂದರೆ ಅವುಗಳ ಗಮನಾರ್ಹ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಚಕ್ರ.ಉದಯೋನ್ಮುಖ ಔಷಧವಾಗಿ, ಅವಕಾಶಗಳನ್ನು ಎದುರಿಸುವಾಗ ಸವಾಲುಗಳನ್ನು ಎದುರಿಸುತ್ತದೆ.ಅದರ ಬಾಹ್ಯ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳಿಂದಾಗಿ, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಗಳ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆ, ಸ್ಥಿರತೆ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ವಿತರಣೆಯು ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾದ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳಾಗಬಹುದೇ ಎಂದು ನಿರ್ಣಯಿಸುವ ಮುಖ್ಯ ಮಾನದಂಡವಾಗಿದೆ.ಆಫ್-ಟಾರ್ಗೆಟ್ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಯಾವಾಗಲೂ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳ ಪ್ರಮುಖ ಅಂಶವಾಗಿದ್ದು ಅದನ್ನು ನಿರ್ಲಕ್ಷಿಸಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ.ಆದಾಗ್ಯೂ, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಮೂಲದಿಂದ ರೋಗ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ವಂಶವಾಹಿಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಬಹುದು ಮತ್ತು ಏಕ-ಮೂಲ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಅನುಕ್ರಮದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆಯನ್ನು ಸಾಧಿಸಬಹುದು, ಇದು "ಮೂಲ ಕಾರಣಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಮತ್ತು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ" ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.ಹೆಚ್ಚು ಹೆಚ್ಚು ರೋಗಗಳ ವ್ಯತ್ಯಾಸದ ದೃಷ್ಟಿಯಿಂದ, ಆನುವಂಶಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮಾತ್ರ ಶಾಶ್ವತ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಬಹುದು.ಸಂಬಂಧಿತ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳ ನಿರಂತರ ಸುಧಾರಣೆ, ಪರಿಪೂರ್ಣತೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಗತಿಯೊಂದಿಗೆ, ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಗಳು, siRNA ಮತ್ತು ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳಿಂದ ಪ್ರತಿನಿಧಿಸುವ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಗಳು ಖಂಡಿತವಾಗಿಯೂ ರೋಗ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಔಷಧೀಯ ಉದ್ಯಮದಲ್ಲಿ ಹೊಸ ಅಲೆಯನ್ನು ಹುಟ್ಟುಹಾಕುತ್ತವೆ.

Rಉಲ್ಲೇಖಗಳು:

[1] ಲಿಯು ಶಾವೊಜಿನ್, ಫೆಂಗ್ ಕ್ಸುಜಿಯಾವೊ, ವಾಂಗ್ ಜುನ್ಶು, ಕ್ಸಿಯಾವೊ ಝೆಂಗ್ಕಿಯಾಂಗ್, ಚೆಂಗ್ ಪಿಂಗ್ಶೆಂಗ್.ನನ್ನ ದೇಶದಲ್ಲಿ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆ ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕ್ರಮಗಳು[J].ಚೈನೀಸ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಬಯೋಲಾಜಿಕಲ್ ಇಂಜಿನಿಯರಿಂಗ್, 2021, 41(07): 99-109.

[2] ಚೆನ್ ವೆನ್ಫೀ, ವು ಫುಹುವಾ, ಝಾಂಗ್ ಝಿರಾಂಗ್, ಸನ್ ಕ್ಸುನ್.ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳ ಔಷಧಶಾಸ್ತ್ರದಲ್ಲಿ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪ್ರಗತಿ[J].ಚೈನೀಸ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್, 2020, 51(12): 1487-1496.

[3] ವಾಂಗ್ ಜುನ್, ವಾಂಗ್ ಲ್ಯಾನ್, ಲು ಜಿಯಾಜೆನ್, ಹುವಾಂಗ್ ಝೆನ್.ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಸಿಡ್ ಔಷಧಿಗಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪ್ರಗತಿಯ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆ[J].ಚೈನೀಸ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ನ್ಯೂ ಡ್ರಗ್ಸ್, 2019, 28(18): 2217-2224.

ಲೇಖಕರ ಕುರಿತು: ಶಾ ಲುವೊ, ಚೀನೀ ಔಷಧ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಕೆಲಸಗಾರ, ಪ್ರಸ್ತುತ ದೊಡ್ಡ ದೇಶೀಯ ಔಷಧ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಕಂಪನಿಗಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಾನೆ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಚೀನೀ ಔಷಧಗಳ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಬದ್ಧರಾಗಿದ್ದಾರೆ.

ಸಂಬಂಧಿತ ಉತ್ಪನ್ನಗಳು:

ಸೆಲ್ ಡೈರೆಕ್ಟ್ RT-qPCR ಕಿಟ್


ಪೋಸ್ಟ್ ಸಮಯ: ನವೆಂಬರ್-19-2021