ಇತ್ತೀಚೆಗೆ, ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗಾಗಿ ಮೂರು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ, ಅವುಗಳೆಂದರೆ: (1) ಜುಲೈ 21, 2022 ರಂದು, PTC ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್, Inc. (NASDAQ: PTCT) ತನ್ನ AAV ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ Upstaza™ ಅನ್ನು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಕಮಿಷನ್ ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ ಎಂದು ಘೋಷಿಸಿತು ಇದು ಮೊದಲ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ. ನೇರವಾಗಿ ಮೆದುಳಿಗೆ ಚುಚ್ಚಲಾಗುತ್ತದೆ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ).(2) ಆಗಸ್ಟ್ 17, 2022 ರಂದು, US ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (FDA) ಬೀಟಾ ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿತು.ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅನುಮೋದನೆಯು ನಿಸ್ಸಂದೇಹವಾಗಿ ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋಗೆ "ಹಿಮದಲ್ಲಿ ಸಹಾಯ" ಆಗಿದೆ, ಇದು ಆರ್ಥಿಕ ಬಿಕ್ಕಟ್ಟಿನಲ್ಲಿದೆ.(3) ಆಗಸ್ಟ್ 24, 2022 ರಂದು, ಬಯೋಮರಿನ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ (ಬಯೋಮರಿನ್) ಯುರೋಪಿಯನ್ ಕಮಿಷನ್ ರೊಕ್ಟಾವಿಯಾನ್ ™ (ವ್ಯಾಲೋಕ್ಟೊಕೊಜೆನ್ ರೋಕ್ಸಾಪರ್ವೊವೆಕ್) ಯ ವಂಶವಾಹಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ ಎಂದು ಘೋಷಿಸಿತು, ಇದು ಎಫ್‌ವಿಐಐ ಅಂಶದ ತೀವ್ರತರವಾದ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ರೋಗಿಗಳ ಇತಿಹಾಸವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ (ಎಎಎವಿ 5 ನೆಗೆಟಿವ್ ಆಂಟಿಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳು) ಬಯೋಮರಿನ್‌ನ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಎ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ).ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, 41 ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಜೀನ್ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವ ಮೂಲ ಆನುವಂಶಿಕ ಘಟಕವಾಗಿದೆ.ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯಿಂದ ರಚಿತವಾಗಿರುವ ಕೆಲವು ವೈರಸ್‌ಗಳ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಜೀವಿಗಳ ಜೀನ್‌ಗಳು ಡಿಎನ್‌ಎಯಿಂದ ಕೂಡಿದೆ.ಜೀವಿಗಳ ಹೆಚ್ಚಿನ ರೋಗಗಳು ಜೀನ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಪರಿಸರದ ನಡುವಿನ ಪರಸ್ಪರ ಕ್ರಿಯೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೂಲಕ ಅನೇಕ ರೋಗಗಳನ್ನು ಮೂಲಭೂತವಾಗಿ ಗುಣಪಡಿಸಬಹುದು ಅಥವಾ ನಿವಾರಿಸಬಹುದು.ವಂಶವಾಹಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಔಷಧ ಮತ್ತು ಔಷಧಾಲಯ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಒಂದು ಕ್ರಾಂತಿ ಎಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗಿದೆ.ವ್ಯಾಪಕ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಿಗಳಲ್ಲಿ DNA-ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ DNA ಔಷಧಗಳು (ವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್-ಆಧಾರಿತ ವೈವೋ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಡ್ರಗ್ಸ್, ಇನ್ ವಿಟ್ರೋ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಡ್ರಗ್ಸ್, ನೇಕೆಡ್ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ ಡ್ರಗ್ಸ್, ಇತ್ಯಾದಿ) ಮತ್ತು ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಔಷಧಗಳು (ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಡ್ರಗ್ಸ್, ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಡ್ರಗ್ಸ್ ಮತ್ತು ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ, ಇತ್ಯಾದಿ);ಸಂಕುಚಿತವಾಗಿ ವ್ಯಾಖ್ಯಾನಿಸಲಾದ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಿಗಳಲ್ಲಿ ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ ಡಿಎನ್‌ಎ ಔಷಧಗಳು, ವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳು, ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾದ ವಾಹಕಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳು, ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಸಿಸ್ಟಮ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾದ ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳು ಸೇರಿವೆ.ವರ್ಷಗಳ ನಂತರದ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ನಂತರ, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳು ಸ್ಪೂರ್ತಿದಾಯಕ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಿವೆ.(ಡಿಎನ್‌ಎ ಲಸಿಕೆಗಳು ಮತ್ತು ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಲಸಿಕೆಗಳನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ), 41 ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ವಿಶ್ವದಲ್ಲಿ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಉಡಾವಣೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಕ್ಷಿಪ್ರ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯೊಂದಿಗೆ, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಕ್ಷಿಪ್ರ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯ ಅವಧಿಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಿದೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ವರ್ಗೀಕರಣ (ಚಿತ್ರ ಮೂಲ: ಜೈವಿಕ ಜಿಂಗ್ವೀ)

ಈ ಲೇಖನವು ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ 41 ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡುತ್ತದೆ (ಡಿಎನ್‌ಎ ಲಸಿಕೆಗಳು ಮತ್ತು ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಲಸಿಕೆಗಳನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ).

1. ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ

(1) ಸ್ಟ್ರಿಮ್ವೆಲಿಸ್

ಕಂಪನಿ: ಗ್ಲಾಕ್ಸೊ ಸ್ಮಿತ್‌ಕ್ಲೈನ್ ​​(GSK) ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಮೇ 2016 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ತೀವ್ರವಾದ ಸಂಯೋಜಿತ ಇಮ್ಯುನೊಡಿಫೀಶಿಯೆನ್ಸಿ (SCID) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯು ಮೊದಲು ರೋಗಿಯ ಸ್ವಂತ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವುದು, ಅವುಗಳನ್ನು ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ವಿಸ್ತರಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಬೆಳೆಸುವುದು, ಮತ್ತು ನಂತರ ರೆಟ್ರೊವೈರಸ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ADA (ಅಡೆನೊಸಿನ್ ಡೀಮಿನೇಸ್) ಜೀನ್‌ನ ನಕಲನ್ನು ಅವರ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಪರಿಚಯಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ವರ್ಗಾಯಿಸುವುದು.ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಮತ್ತೆ ದೇಹಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ಸ್ಟ್ರಿಮ್ವೆಲಿಸ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ADA-SCID ರೋಗಿಗಳ 3-ವರ್ಷದ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಪ್ರಮಾಣವು 100% ಎಂದು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿವೆ.

(2) ಝಲ್ಮೋಕ್ಸಿಸ್

ಕಂಪನಿ: ಮೊಲ್ಮೆಡ್, ಇಟಲಿಯಿಂದ ನಿರ್ಮಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2016 ರಲ್ಲಿ EU ಷರತ್ತುಬದ್ಧ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶ ಕಸಿ ನಂತರ ರೋಗಿಗಳ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಸಹಾಯಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಇದನ್ನು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: Zalmoxis ಎಂಬುದು ರೆಟ್ರೊವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್‌ನಿಂದ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾದ ಅಲೋಜೆನಿಕ್ ಟಿ ಸೆಲ್ ಸುಸೈಡ್ ಜೀನ್ ಇಮ್ಯುನೊಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ.1NGFR ಮತ್ತು HSV-TK Mut2 ಆತ್ಮಹತ್ಯಾ ವಂಶವಾಹಿಗಳು ಪ್ರತಿಕೂಲ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ T ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲಲು ಜನರು ಯಾವುದೇ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಗ್ಯಾನ್ಸಿಕ್ಲೋವಿರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಲು ಅನುಮತಿಸುತ್ತದೆ, ಸಂಭವಿಸಬಹುದಾದ GVHD ಯ ಮತ್ತಷ್ಟು ಕ್ಷೀಣತೆಯನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ಹ್ಯಾಪ್ಲೋಡೆಂಟಿಕಲ್ HSCT ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಪುನಃಸ್ಥಾಪಿಸುತ್ತದೆ.

(3) ಇನ್ವೊಸ್ಸಾ-ಕೆ

ಕಂಪನಿ: TissueGene (KolonTissueGene) ಕಂಪನಿಯಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜುಲೈ 2017 ರಲ್ಲಿ ದಕ್ಷಿಣ ಕೊರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಕ್ಷೀಣಗೊಳ್ಳುವ ಮೊಣಕಾಲಿನ ಸಂಧಿವಾತದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Invossa-K ಮಾನವನ ಕೊಂಡ್ರೊಸೈಟ್ಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಅಲೋಜೆನಿಕ್ ಸೆಲ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಅಲೋಜೆನಿಕ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ, ಮತ್ತು ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಒಳ-ಕೀಲಿನ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ನಂತರ ರೂಪಾಂತರಗೊಳ್ಳುವ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಅಂಶ β1 (TGF-β1) ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು ಸ್ರವಿಸಬಹುದು.β1), ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅಸ್ಥಿಸಂಧಿವಾತದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.ಇನ್ವೊಸ್ಸಾ-ಕೆ ಮೊಣಕಾಲಿನ ಸಂಧಿವಾತವನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸುತ್ತವೆ.2019 ರಲ್ಲಿ ದಕ್ಷಿಣ ಕೊರಿಯಾದ ಡ್ರಗ್ ರೆಗ್ಯುಲೇಟರ್ ಪರವಾನಗಿಯನ್ನು ರದ್ದುಗೊಳಿಸಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ತಯಾರಕರು ಬಳಸಿದ ಪದಾರ್ಥಗಳನ್ನು ತಪ್ಪಾಗಿ ಲೇಬಲ್ ಮಾಡಿದ್ದಾರೆ.

(4) ಜಿಂಟೆಗ್ಲೋ

ಕಂಪನಿ: ಅಮೇರಿಕನ್ ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋ (ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋ) ಕಂಪನಿಯಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2019 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಆಗಸ್ಟ್ 2022 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ವರ್ಗಾವಣೆ-ಅವಲಂಬಿತ β-ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Zynteglo ಇದು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ, ಇದು ರೋಗಿಗಳಿಂದ ತೆಗೆದುಹಾಕಲಾದ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸಾಮಾನ್ಯ β-ಗ್ಲೋಬಿನ್ ಜೀನ್ (βA-T87Q-ಗ್ಲೋಬಿನ್ ಜೀನ್) ನ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸಲು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ., ಮತ್ತು ನಂತರ ಈ ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಆಟೋಲೋಗಸ್ ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಮತ್ತೆ ರೋಗಿಯೊಳಗೆ ತುಂಬಿಸಿ.ರೋಗಿಯು ಒಮ್ಮೆ ಸಾಮಾನ್ಯ βA-T87Q-ಗ್ಲೋಬಿನ್ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದರೆ, ಅವರು ಸಾಮಾನ್ಯ HbAT87Q ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಬಹುದು, ಇದು ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಅಗತ್ಯವನ್ನು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಅಥವಾ ತೆಗೆದುಹಾಕುತ್ತದೆ.ಇದು 12 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಜೀವಮಾನದ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆ ಮತ್ತು ಜೀವಮಾನದ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಬದಲಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾದ ಒಂದು-ಬಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

(5) ಸ್ಕೈಸೋನಾ

ಕಂಪನಿ: ಅಮೇರಿಕನ್ ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋ (ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋ) ಕಂಪನಿಯಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜುಲೈ 2021 ರಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗಾಗಿ EU ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಆರಂಭಿಕ ಸೆರೆಬ್ರಲ್ ಅಡ್ರಿನೊಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಸಿಎಎಲ್ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಸ್ಕೈಸೋನಾ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಆರಂಭಿಕ ಸೆರೆಬ್ರಲ್ ಅಡ್ರಿನೊಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಸಿಎಎಲ್ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಏಕೈಕ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಸ್ಕೈಸೋನಾ (ಎಲಿವಾಲ್ಡೋಜೆನ್ ಆಟೋಟೆಮ್ಸೆಲ್, ಲೆಂಟಿ-ಡಿ) ಒಂದು ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಲೆಂಟಿ-ಡಿ.ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯು ಕೆಳಕಂಡಂತಿದೆ: ರೋಗಿಯಿಂದ ಆಟೋಲೋಗಸ್ ಹೆಮಾಟೊಪಯಟಿಕ್ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಹೊರತೆಗೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ, ಮಾನವ ABCD1 ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಹೊತ್ತೊಯ್ಯುವ ಲೆಂಟಿವೈರಸ್ ಮೂಲಕ ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ ಮತ್ತೆ ರೋಗಿಗೆ ತುಂಬಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ABCD1 ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರ ಮತ್ತು CALD ಯೊಂದಿಗಿನ 18 ವರ್ಷದೊಳಗಿನ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

(6) ಕಿಮ್ರಿಯಾ

ಕಂಪನಿ: ನೊವಾರ್ಟಿಸ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಆಗಸ್ಟ್ 2017 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಪೂರ್ವಗಾಮಿ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಅಕ್ಯೂಟ್ ಲಿಂಫೋಬ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ಎಎಲ್ಎಲ್) ಮತ್ತು ಮರುಕಳಿಸಿದ ಮತ್ತು ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ ಡಿಎಲ್‌ಬಿಸಿಎಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಕಿಮ್ರಿಯಾವು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಡ್ರಗ್ ಆಗಿದೆ, ಇದು ವಿಶ್ವದ ಮೊದಲ ಅನುಮೋದಿತ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, ಇದು CD19 ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಸಹ-ಪ್ರಚೋದಕ ಅಂಶ 4-1BB ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.US ನಲ್ಲಿ ಬೆಲೆ $475,000 ಮತ್ತು ಜಪಾನ್‌ನಲ್ಲಿ $313,000.

(7) ಯೆಸ್ಕಾರ್ಟಾ

ಕಂಪನಿ: ಗಿಲಿಯಾಡ್‌ನ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆಯಾದ ಕೈಟ್ ಫಾರ್ಮಾದಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಅಕ್ಟೋಬರ್ 2017 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಭವನದ ದೊಡ್ಡ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಯೆಸ್ಕಾರ್ಟಾ ಒಂದು ರೆಟ್ರೊವೈರಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಇದು ವಿಶ್ವದಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಎರಡನೇ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಇದು CD19 ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು CD28 ನ ಕಾಸ್ಟಿಮ್ಯುಲೇಟರಿ ಅಂಶವನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.US ನಲ್ಲಿ ಬೆಲೆ $373,000 ಆಗಿದೆ.

(8) ಟೆಕಾರ್ಟಸ್

ಕಂಪನಿ: ಗಿಲಿಯಾಡ್ (GILD) ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜುಲೈ 2020 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಭವನದ ಕವಚದ ಕೋಶ ಲಿಂಫೋಮಾಕ್ಕೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಟೆಕಾರ್ಟಸ್ CD19 ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಒಂದು ಆಟೋಲೋಗಸ್ CAR-T ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಇದು ವಿಶ್ವದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಮೂರನೇ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

(9) ಬ್ರ್ಯಾಂಜಿ

ಕಂಪನಿ: ಬ್ರಿಸ್ಟಲ್-ಮೈಯರ್ಸ್ ಸ್ಕ್ವಿಬ್ (BMS) ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಫೆಬ್ರವರಿ 2021 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ (R/R) ದೊಡ್ಡ B-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (LBCL).

ಟೀಕೆಗಳು: ಬ್ರೆಯಾಂಜಿಯು ಲೆಂಟಿವೈರಸ್ ಅನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು CD19 ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡು ವಿಶ್ವದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ನಾಲ್ಕನೇ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಬ್ರೆಯಾಂಜಿಯ ಅನುಮೋದನೆಯು ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಇಮ್ಯುನೊಥೆರಪಿ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಬ್ರಿಸ್ಟಲ್-ಮೈಯರ್ಸ್ ಸ್ಕ್ವಿಬ್‌ಗೆ ಒಂದು ಮೈಲಿಗಲ್ಲಾಗಿದೆ, ಇದು 2019 ರಲ್ಲಿ ಸೆಲ್ಜೀನ್ ಅನ್ನು $74 ಶತಕೋಟಿಗೆ ಸ್ವಾಧೀನಪಡಿಸಿಕೊಂಡಾಗ ಬ್ರಿಸ್ಟಲ್-ಮೈಯರ್ಸ್ ಸ್ವಾಧೀನಪಡಿಸಿಕೊಂಡಿತು.

(10) ಅಬೆಕ್ಮಾ

ಕಂಪನಿ: ಬ್ರಿಸ್ಟಲ್-ಮೈಯರ್ಸ್ ಸ್ಕ್ವಿಬ್ (BMS) ಮತ್ತು ಬ್ಲೂಬರ್ಡ್ ಬಯೋದಿಂದ ಸಹ-ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಮಾರ್ಚ್ 2021 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮರುಕಳಿಸುವ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಭವನದ ಬಹು ಮೈಲೋಮಾ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಅಬೆಕ್ಮಾವು ಲೆಂಟಿವೈರಸ್-ಆಧಾರಿತ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ, ಇದು BCMA ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ವಿಶ್ವದ ಮೊದಲ CAR-T ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಐದನೇ CAR-T ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ಲೆಂಟಿವೈರಸ್-ಮಧ್ಯಸ್ಥ ಆನುವಂಶಿಕ ಮಾರ್ಪಾಡು ಮೂಲಕ ರೋಗಿಯ ಆಟೋಲೋಗಸ್ T ಜೀವಕೋಶಗಳ ಮೇಲೆ ಚಿಮೆರಿಕ್ BCMA ಗ್ರಾಹಕವನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸುವುದು ಔಷಧದ ತತ್ವವಾಗಿದೆ.ಜೀವಕೋಶದ ಜೀನ್ ಔಷಧದ ಕಷಾಯದ ಮೊದಲು, ರೋಗಿಯು ಪೂರ್ವ-ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಸೈಕ್ಲೋಫಾಸ್ಫಮೈಡ್ ಮತ್ತು ಫ್ಲುಡರಾಬೈನ್ಗಳ ಎರಡು ಸಂಯುಕ್ತಗಳನ್ನು ಪಡೆದರು.ರೋಗಿಯಿಂದ ಮಾರ್ಪಡಿಸದ T ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕಲು ಚಿಕಿತ್ಸೆ, ಮತ್ತು ನಂತರ BCMA-ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸುವ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಹುಡುಕಲು ಮತ್ತು ಕೊಲ್ಲಲು ರೋಗಿಯ ದೇಹಕ್ಕೆ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ T ಕೋಶಗಳನ್ನು ತುಂಬಿಸಿ.

(11) ಲಿಬ್ಮೆಲ್ಡಿ

ಕಂಪನಿ: ಆರ್ಚರ್ಡ್ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಡಿಸೆಂಬರ್ 2020 ರಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮೆಟಾಕ್ರೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (MLD) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಲಿಬ್ಮೆಲ್ಡಿ ಎನ್ನುವುದು ಆಟೋಲೋಗಸ್ CD34+ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಜೀನ್ ಮಾರ್ಪಾಡು ಆಧರಿಸಿದ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಲಿಬ್ಮೆಲ್ಡಿಯ ಒಂದು ಇಂಟ್ರಾವೆನಸ್ ಇನ್ಫ್ಯೂಷನ್ ಆರಂಭಿಕ-ಆರಂಭಿಕ MLD ಮತ್ತು ಅದೇ ವಯಸ್ಸಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆಯದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ತೀವ್ರವಾದ ಮೋಟಾರ್ ಮತ್ತು ಅರಿವಿನ ದುರ್ಬಲತೆಯ ಕೋರ್ಸ್ ಅನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವಲ್ಲಿ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ ಎಂದು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡೇಟಾ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ.

(12) ಬೆನೋಡಾ

ಕಂಪನಿ: WuXi Junuo ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್ 2021 ರಲ್ಲಿ NMPA ನಿಂದ ಅಧಿಕೃತವಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಎರಡನೇ-ಸಾಲಿನ ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ವ್ಯವಸ್ಥಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ವಕ್ರೀಭವನದ ದೊಡ್ಡ B-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (r/r LBCL) ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಬೆನೊಡಾ ವಿರೋಧಿ CD19 CAR-T ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, ಮತ್ತು ಇದು WuXi Junuo ನ ಪ್ರಮುಖ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ.ಇದು ಮರುಕಳಿಸಿದ/ವಕ್ರೀಭವನದ ದೊಡ್ಡ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾವನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಎರಡನೇ CAR-T ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ.ಇದರ ಜೊತೆಯಲ್ಲಿ, ಫೋಲಿಕ್ಯುಲರ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (ಎಫ್‌ಎಲ್), ಮ್ಯಾಂಟಲ್ ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (ಎಂಸಿಎಲ್), ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಲಿಂಫೋಸೈಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ (ಸಿಎಲ್‌ಎಲ್) , ಎರಡನೇ ಸಾಲಿನ ಪ್ರಸರಣ ದೊಡ್ಡ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (ಡಿಎಫ್‌ಎಲ್‌ಬಿಸಿಎಲ್‌ಎಲ್‌ಪಿಎಲ್‌ಎಲ್‌ಪಿಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಚ್‌ಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಚ್‌ಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಚ್‌ಎಲ್‌ಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಎಲ್‌ಎಲ್‌ಎಚ್‌ಎಲ್‌ಎ) ಸೇರಿದಂತೆ ಹಲವಾರು ಇತರ ಸೂಚನೆಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ವುಕ್ಸಿ ಜುನುವೋ ರುಯಿಕಿ ಒರೆನ್ಜಾ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲು ಯೋಜಿಸಿದೆ.

(13) ಕಾರ್ವಿಕ್ತಿ

ಕಂಪನಿ: ಲೆಜೆಂಡ್ ಬಯೋ ಮೊದಲ ಅನುಮೋದಿತ ಉತ್ಪನ್ನ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಫೆಬ್ರವರಿ 2022 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮರುಕಳಿಸಿದ ಅಥವಾ ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ ಮಲ್ಟಿಪಲ್ ಮೈಲೋಮಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆ (R/R MM).

ಟೀಕೆಗಳು: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel ಎಂದು ಉಲ್ಲೇಖಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ) ಎಂಬುದು CAR-T ಜೀವಕೋಶದ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, B ಜೀವಕೋಶದ ಪಕ್ವತೆಯ ಪ್ರತಿಜನಕವನ್ನು (BCMA) ಗುರಿಪಡಿಸುವ ಎರಡು ಏಕ-ಡೊಮೈನ್ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.ಪ್ರೋಟಿಸೋಮ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳು, ಇಮ್ಯುನೊಮಾಡ್ಯುಲೇಟರ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಆಂಟಿ-ಸಿಡಿ 38 ಮೊನೊಕ್ಲೋನಲ್ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು ಸೇರಿದಂತೆ ನಾಲ್ಕು ಅಥವಾ ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪೂರ್ವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪಡೆದ ಮರುಕಳಿಸುವ ಅಥವಾ ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ ಮಲ್ಟಿಪಲ್ ಮೈಲೋಮಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ CARVYKTI ಒಟ್ಟಾರೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ದರವನ್ನು 98% ವರೆಗೆ ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದೆ ಎಂದು ಡೇಟಾ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ.

2. ವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ವಿವೋ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ

(1) ಜೆಂಡಿಸಿನ್/ಮತ್ತೆ ಜನನ

ಕಂಪನಿ: ಶೆನ್ಜೆನ್ ಸೈಬೈನುವೊ ಕಂಪನಿಯಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2003 ರಲ್ಲಿ ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ತಲೆ ಮತ್ತು ಕತ್ತಿನ ಸ್ಕ್ವಾಮಸ್ ಸೆಲ್ ಕಾರ್ಸಿನೋಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ರಿಕಾಂಬಿನಂಟ್ ಹ್ಯೂಮನ್ ಪಿ53 ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಜೆಂಡಿಸಿನ್/ಜಿನ್‌ಶೆಂಗ್‌ಶೆಂಗ್ ಎಂಬುದು ಶೆನ್‌ಜೆನ್ ಸೈಬೈನುವೊ ಕಂಪನಿಯ ಮಾಲೀಕತ್ವದ ಸ್ವತಂತ್ರ ಬೌದ್ಧಿಕ ಆಸ್ತಿ ಹಕ್ಕುಗಳೊಂದಿಗೆ ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಔಷಧವು ಸಾಮಾನ್ಯ ಹ್ಯೂಮನ್ ಟ್ಯೂಮರ್ ಸಪ್ರೆಸರ್ ಜೀನ್ p53 ಮತ್ತು ಕೃತಕವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಮರುಸಂಯೋಜಕ ಪುನರಾವರ್ತನೆ-ಕೊರತೆಯ ಹ್ಯೂಮನ್ ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ವಿಧ 5 ಮಾನವ ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ಪ್ರಕಾರ 5 ರ ಸಂಯೋಜನೆಯಿಂದ ಕೂಡಿದೆ. ಮೊದಲನೆಯದು ಆಂಟಿಟ್ಯೂಮರ್ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಬೀರಲು ಔಷಧದ ಮುಖ್ಯ ರಚನೆಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಎರಡನೆಯದು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ವಾಹಕವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ p53 ಅನ್ನು ಗುರಿ ಕೋಶಕ್ಕೆ ಒಯ್ಯುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಗುರಿ ಕೋಶದಲ್ಲಿ ಟ್ಯೂಮರ್ ಸಪ್ರೆಸರ್ ಜೀನ್ p53 ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸುತ್ತದೆ.ಉತ್ಪನ್ನವು ವಿವಿಧ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್-ವಿರೋಧಿ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಿವಿಧ ಆಂಕೊಜೆನ್‌ಗಳ ಚಟುವಟಿಕೆಗಳನ್ನು ಕಡಿಮೆ-ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ, ಆ ಮೂಲಕ ದೇಹದ ಆಂಟಿ-ಟ್ಯೂಮರ್ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಗೆಡ್ಡೆಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲುವ ಉದ್ದೇಶವನ್ನು ಸಾಧಿಸುತ್ತದೆ.

(2) ರಿಗ್ವಿರ್

ಕಂಪನಿ: ಲಾಟ್ವಿಯನ್ ಕಂಪನಿ ಲತಿಮಾ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2004 ರಲ್ಲಿ ಲಾಟ್ವಿಯಾದಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮೆಲನೋಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ರಿಗ್ವಿರ್ ಜೀನ್-ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ECHO-7 ಎಂಟ್ರೊವೈರಸ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು ಲಾಟ್ವಿಯಾ, ಎಸ್ಟೋನಿಯಾ, ಪೋಲೆಂಡ್, ಅರ್ಮೇನಿಯಾ, ಬೆಲಾರಸ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಸ್ಥಳಗಳಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದ EMA ಯೊಂದಿಗೆ ನೋಂದಾಯಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ..ಕಳೆದ ಹತ್ತು ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಕರಣಗಳು ರಿಗ್ವಿರ್ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ವೈರಸ್ ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಎಂದು ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಮೆಲನೋಮ ರೋಗಿಗಳ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು 4-6 ಪಟ್ಟು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.ಇದಲ್ಲದೆ, ಕೊಲೊರೆಕ್ಟಲ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಮೇದೋಜ್ಜೀರಕ ಗ್ರಂಥಿಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಮೂತ್ರಕೋಶದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸೇರಿದಂತೆ ವಿವಿಧ ರೀತಿಯ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸೂಕ್ತವಾಗಿದೆ.ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಮೂತ್ರಪಿಂಡದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಪ್ರಾಸ್ಟೇಟ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಶ್ವಾಸಕೋಶದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಗರ್ಭಾಶಯದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಲಿಂಫೋಸಾರ್ಕೋಮಾ, ಇತ್ಯಾದಿ.

(3) ಆಂಕೊರಿನ್/ಅಂಕೆರುಯಿ

ಕಂಪನಿ: ಶಾಂಘೈ ಸನ್‌ವೇ ಬಯೋಟೆಕ್ನಾಲಜಿ ಕಂ., ಲಿಮಿಟೆಡ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2005 ರಲ್ಲಿ ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ತಲೆ ಮತ್ತು ಕತ್ತಿನ ಗೆಡ್ಡೆಗಳು, ಯಕೃತ್ತಿನ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಪ್ಯಾಂಕ್ರಿಯಾಟಿಕ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಗರ್ಭಕಂಠದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಆಂಕೋರಿನ್ ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ಅನ್ನು ವೆಕ್ಟರ್ ಆಗಿ ಬಳಸುವ ಆನ್ಕೊಲಿಟಿಕ್ ವೈರಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ.ಪಡೆದ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ಅಡೆನೊವೈರಸ್ ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಕೊರತೆಯಿರುವ ಅಥವಾ ಅಸಹಜ p53 ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಟ್ಯೂಮರ್‌ನಲ್ಲಿ ಪುನರಾವರ್ತಿಸಬಹುದು, ಇದು ಗೆಡ್ಡೆಯ ಕೋಶಗಳ ವಿಘಟನೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಗೆಡ್ಡೆಯ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲುತ್ತದೆ.ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾನಿಯಾಗದಂತೆ.ವಿವಿಧ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಗೆಡ್ಡೆಗಳಿಗೆ ಅಂಕೆ ರೂಯಿ ಉತ್ತಮ ಸುರಕ್ಷತೆ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಎಂದು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸುತ್ತವೆ.

(4) ಗ್ಲೈಬೆರಾ

ಕಂಪನಿ: uniQure ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2012 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪ್ನಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಕಟ್ಟುನಿಟ್ಟಾಗಿ ನಿರ್ಬಂಧಿತ ಕೊಬ್ಬಿನ ಆಹಾರದ ಹೊರತಾಗಿಯೂ ಮೇದೋಜ್ಜೀರಕ ಗ್ರಂಥಿಯ ತೀವ್ರ ಅಥವಾ ಮರುಕಳಿಸುವ ಕಂತುಗಳೊಂದಿಗೆ ಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ ಲಿಪೇಸ್ ಕೊರತೆಯ (LPLD) ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಗ್ಲೈಬೆರಾ (ಅಲಿಪೊಜೆನ್ ಟಿಪಾರ್ವೊವೆಕ್) ಒಂದು ವೆಕ್ಟರ್ ಆಗಿ AAV ಅನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ LPL ಅನ್ನು ಸ್ನಾಯು ಕೋಶಗಳಿಗೆ ವರ್ಗಾಯಿಸಲು AAV ಅನ್ನು ವೆಕ್ಟರ್ ಆಗಿ ಬಳಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅನುಗುಣವಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರಮಾಣದ ಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ ಲಿಪೇಸ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಬಹುದು, ಇದು ರೋಗವನ್ನು ನಿವಾರಿಸುವಲ್ಲಿ ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಒಂದು ಆಡಳಿತದ ನಂತರ ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ (ಪರಿಣಾಮವು ಹಲವು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ).ಔಷಧವನ್ನು 2017 ರಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿಯಿಂದ ತೆಗೆದುಹಾಕಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಪಟ್ಟಿಗೆ ಕಾರಣಗಳು ಎರಡು ಅಂಶಗಳಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿರಬಹುದು: ತುಂಬಾ ಹೆಚ್ಚಿನ ಬೆಲೆ ಮತ್ತು ಸೀಮಿತ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಬೇಡಿಕೆ.ಔಷಧದ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸರಾಸರಿ ವೆಚ್ಚವು 1 ಮಿಲಿಯನ್ US ಡಾಲರ್‌ಗಳಷ್ಟಿದೆ ಮತ್ತು ಇದುವರೆಗೆ ಒಬ್ಬ ರೋಗಿಯು ಮಾತ್ರ ಅದನ್ನು ಖರೀದಿಸಿ ಬಳಸಿದ್ದಾರೆ.ವೈದ್ಯಕೀಯ ವಿಮಾ ಕಂಪನಿಯು ಅದನ್ನು 900,000 US ಡಾಲರ್‌ಗಳಿಗೆ ಮರುಪಾವತಿಸಿದ್ದರೂ, ಇದು ವಿಮಾ ಕಂಪನಿಗೆ ದೊಡ್ಡ ಹೊರೆಯಾಗಿದೆ.ಇದರ ಜೊತೆಗೆ, ಔಷಧದ ಸೂಚನೆಯು ತುಂಬಾ ಅಪರೂಪವಾಗಿದೆ, ಸುಮಾರು 1 ಮಿಲಿಯನ್‌ನಲ್ಲಿ 1 ರ ಪ್ರಮಾಣ ಮತ್ತು ತಪ್ಪಾದ ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣವಿದೆ.

(5) ಇಮ್ಲಿಜಿಕ್

ಕಂಪನಿ: ಆಮ್ಜೆನ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2015 ರಲ್ಲಿ, ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ತೆಗೆದುಹಾಕಲಾಗದ ಮೆಲನೋಮ ಗಾಯಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಇಮ್ಲಿಜಿಕ್ ಒಂದು ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ (ಅದರ ICP34.5 ಮತ್ತು ICP47 ಜೀನ್ ತುಣುಕುಗಳನ್ನು ಅಳಿಸುವುದು, ಮತ್ತು ಮಾನವ ಗ್ರ್ಯಾನ್ಯುಲೋಸೈಟ್-ಮ್ಯಾಕ್ರೋಫೇಜ್ ಕಾಲೋನಿ-ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ಅಂಶವಾದ GM-CSF ಜೀನ್ ಅನ್ನು ವೈರಸ್‌ಗೆ ಸೇರಿಸುವುದು) ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸಿದ ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ವೈರಸ್ ಟೈಪ್ 1 (ಎಚ್‌ಎಸ್‌ಎಸ್‌ವಿ-1ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ನಲ್ಲಿ ವೈರಸ್‌ನ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.ಆಡಳಿತದ ವಿಧಾನವೆಂದರೆ ಇಂಟ್ರಾಲೇಶನಲ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್.ಮೆಲನೋಮಾ ಗಾಯಗಳಿಗೆ ನೇರವಾದ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದು ಗೆಡ್ಡೆಯ ಕೋಶಗಳ ಛಿದ್ರವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು ಮತ್ತು ಗೆಡ್ಡೆ-ವಿರೋಧಿ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸಲು ಗೆಡ್ಡೆಯಿಂದ ಪಡೆದ ಪ್ರತಿಜನಕಗಳು ಮತ್ತು GM-CSF ಅನ್ನು ಬಿಡುಗಡೆ ಮಾಡಬಹುದು.

(6) ಲಕ್ಸುರ್ನಾ

ಕಂಪನಿ: ರೋಚೆ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆಯಾದ ಸ್ಪಾರ್ಕ್ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2017 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ 2018 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪ್‌ನಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: RPE65 ಜೀನ್‌ನ ದ್ವಿಪ್ರತಿಯಲ್ಲಿನ ರೂಪಾಂತರಗಳಿಂದಾಗಿ ದೃಷ್ಟಿ ಕಳೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ವಯಸ್ಕರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಆದರೆ ಸಾಕಷ್ಟು ಸಂಖ್ಯೆಯ ಕಾರ್ಯಸಾಧ್ಯವಾದ ರೆಟಿನಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳೊಂದಿಗೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಲುಕ್ಸ್‌ಟರ್ನಾ ಎಂಬುದು ಎಎವಿ-ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದನ್ನು ಸಬ್‌ರೆಟಿನಲ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಮೂಲಕ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸಾಮಾನ್ಯ RPE65 ಜೀನ್‌ನ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ರೋಗಿಯ ರೆಟಿನಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಪರಿಚಯಿಸಲು AAV2 ಅನ್ನು ವಾಹಕವಾಗಿ ಬಳಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯ RPE65 ಪ್ರೊಟೀನ್‌ನ ದೋಷವನ್ನು ಸರಿದೂಗಿಸಲು ಅನುಗುಣವಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯ RPE65 ಪ್ರೊಟೀನ್ ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸುತ್ತವೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯ ದೃಷ್ಟಿ ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.

(7) ಜೋಲ್ಗೆನ್ಸ್ಮಾ

ಕಂಪನಿ: ನೊವಾರ್ಟಿಸ್‌ನ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆಯಾದ AveXis ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಮೇ 2019 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯು ಕ್ಷೀಣತೆ (ಸ್ಪೈನಲ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಅಟ್ರೋಫಿ, SMA) 2 ವರ್ಷಕ್ಕಿಂತ ಕಡಿಮೆ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: Zolgensma AAV ವೆಕ್ಟರ್ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಈ ಔಷಧವು ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಕ್ಷೀಣತೆಗೆ ಒಂದೇ ಬಾರಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಯೋಜನೆಯಾಗಿದ್ದು, ಪ್ರಪಂಚದಲ್ಲಿ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.ಪುಟ, ಒಂದು ಮೈಲಿಗಲ್ಲು ಪ್ರಗತಿಯಾಗಿದೆ.ಈ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸಾಮಾನ್ಯ SMN1 ಜೀನ್ ಅನ್ನು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಅಭಿದಮನಿ ದ್ರಾವಣದ ಮೂಲಕ ಪರಿಚಯಿಸಲು scAAV9 ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ, ಸಾಮಾನ್ಯ SMN1 ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಮೋಟಾರ್ ನ್ಯೂರಾನ್‌ಗಳಂತಹ ಪೀಡಿತ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.ಇದಕ್ಕೆ ವ್ಯತಿರಿಕ್ತವಾಗಿ, SMA ಔಷಧಿಗಳಾದ ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ ಮತ್ತು ಎವ್ರಿಸ್ಡಿಗೆ ದೀರ್ಘಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ಡೋಸಿಂಗ್ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ, ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾವನ್ನು ಪ್ರತಿ ನಾಲ್ಕು ತಿಂಗಳಿಗೊಮ್ಮೆ ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದು ಮತ್ತು ಎವ್ರಿಸ್ಡಿ, ದೈನಂದಿನ ಮೌಖಿಕ ಔಷಧವಾಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

(8) ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್

ಕಂಪನಿ: ಡೈಚಿ ಸ್ಯಾಂಕ್ಯೊ ಕಂಪನಿ ಲಿಮಿಟೆಡ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ (TYO: 4568).

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜೂನ್ 2021 ರಲ್ಲಿ ಜಪಾನಿನ ಆರೋಗ್ಯ, ಕಾರ್ಮಿಕ ಮತ್ತು ಕಲ್ಯಾಣ ಸಚಿವಾಲಯದಿಂದ (MHLW) ಷರತ್ತುಬದ್ಧ ಅನುಮೋದನೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಗ್ಲಿಯೋಮಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ ಜಾಗತಿಕವಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ನಾಲ್ಕನೇ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ವೈರಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಗ್ಲಿಯೋಮಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಮೊದಲ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ವೈರಸ್ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ.ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ ಡಾ. ಟೊಡೊ ಮತ್ತು ಸಹೋದ್ಯೋಗಿಗಳು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ತಳೀಯವಾಗಿ ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಿದ ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ವೈರಸ್ ಟೈಪ್ 1 (HSV-1) ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ವೈರಸ್ ಆಗಿದೆ.ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ ಎರಡನೇ ತಲೆಮಾರಿನ HSV-1 ನ G207 ಜೀನೋಮ್‌ಗೆ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಅಳಿಸುವಿಕೆ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸುತ್ತದೆ, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಅದರ ಆಯ್ದ ಪುನರಾವರ್ತನೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಸುರಕ್ಷತಾ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸುವಾಗ ಆಂಟಿ-ಟ್ಯೂಮರ್ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳ ಪ್ರಚೋದನೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ.ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ ಪ್ರಸ್ತುತ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನದಲ್ಲಿರುವ ಮೊದಲ ಮೂರನೇ-ಪೀಳಿಗೆಯ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ HSV-1 ಆಗಿದೆ.ಜಪಾನ್‌ನಲ್ಲಿ ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್‌ನ ಅನುಮೋದನೆಯು ಸಿಂಗಲ್-ಆರ್ಮ್ ಹಂತ 2 ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ.ಮರುಕಳಿಸುವ ಗ್ಲಿಯೊಬ್ಲಾಸ್ಟೊಮಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ, ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ ಒಂದು ವರ್ಷದ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಅಂತಿಮ ಬಿಂದುವನ್ನು ಪೂರೈಸಿತು ಮತ್ತು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಡೆಲಿಟಾಕ್ಟ್ G207 ಗಿಂತ ಉತ್ತಮವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸಿದೆ.ಬಲವಾದ ಪುನರಾವರ್ತನೆ ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಆಂಟಿಟ್ಯೂಮರ್ ಚಟುವಟಿಕೆ.ಸ್ತನ, ಪ್ರಾಸ್ಟೇಟ್, ಶ್ವಾನ್ನೋಮಾ, ನಾಸೊಫಾರ್ಂಜಿಯಲ್, ಹೆಪಟೊಸೆಲ್ಯುಲರ್, ಕೊಲೊರೆಕ್ಟಲ್, ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಬಾಹ್ಯ ನರಗಳ ಪೊರೆ ಗೆಡ್ಡೆಗಳು ಮತ್ತು ಥೈರಾಯ್ಡ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಸೇರಿದಂತೆ ಘನ ಗೆಡ್ಡೆ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಇದು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ.

(9) ಅಪ್ಸ್ಟಾಜಾ

ಕಂಪನಿ: PTC ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್, Inc. ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ (NASDAQ: PTCT).

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜುಲೈ 2022 ರಲ್ಲಿ EU ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆ: ಆರೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಎಲ್-ಅಮಿನೊ ಆಸಿಡ್ ಡಿಕಾರ್ಬಾಕ್ಸಿಲೇಸ್ (ಎಎಡಿಸಿ) ಕೊರತೆಗಾಗಿ, 18 ತಿಂಗಳ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್ ಟೈಪ್ 2 (AAV2) ಅನ್ನು ವೆಕ್ಟರ್ ಆಗಿ ಬಳಸುವ ವಿವೋ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.AADC ಕಿಣ್ವವನ್ನು ಎನ್ಕೋಡಿಂಗ್ ಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿನ ರೂಪಾಂತರದಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯು ಅನಾರೋಗ್ಯಕ್ಕೆ ಒಳಗಾಗುತ್ತಾನೆ.AAV2 AADC ಕಿಣ್ವವನ್ನು ಎನ್ಕೋಡಿಂಗ್ ಮಾಡುವ ಆರೋಗ್ಯಕರ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಒಯ್ಯುತ್ತದೆ.ಆನುವಂಶಿಕ ಪರಿಹಾರದ ರೂಪದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಸಾಧಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ಸಿದ್ಧಾಂತದಲ್ಲಿ, ಒಂದು ಡೋಸ್ ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ.ಇದು ಮೆದುಳಿಗೆ ನೇರವಾಗಿ ಚುಚ್ಚಲ್ಪಟ್ಟ ಮೊದಲ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವು ಎಲ್ಲಾ 27 EU ಸದಸ್ಯ ರಾಷ್ಟ್ರಗಳಿಗೆ, ಹಾಗೆಯೇ ಐಸ್ಲ್ಯಾಂಡ್, ನಾರ್ವೆ ಮತ್ತು ಲೀಚ್ಟೆನ್‌ಸ್ಟೈನ್‌ಗೆ ಅನ್ವಯಿಸುತ್ತದೆ.

(9) ರೊಕ್ಟೇವಿಯನ್

ಕಂಪನಿ: ಬಯೋಮರಿನ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ (ಬಯೋಮರಿನ್) ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಆಗಸ್ಟ್ 2022 ರಲ್ಲಿ EU ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: FVIII ಅಂಶದ ಪ್ರತಿಬಂಧ ಮತ್ತು AAV5 ಪ್ರತಿಕಾಯ ಋಣಾತ್ಮಕ ಇತಿಹಾಸವಿಲ್ಲದೆ ತೀವ್ರವಾದ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ A ಹೊಂದಿರುವ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 ಅನ್ನು ವೆಕ್ಟರ್ ಆಗಿ ಬಳಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು B ಡೊಮೇನ್ ಅಳಿಸಲಾದ ಹ್ಯೂಮನ್ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ ಎಂಟು (FVIII) ನ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಚಾಲನೆ ಮಾಡಲು ಮಾನವ ಯಕೃತ್ತು-ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರವರ್ತಕ HLP ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.ವ್ಯಾಲೋಕ್ಟೊಕೊಜೆನ್ ರೊಕ್ಸಾಪರ್ವೊವೆಕ್‌ನ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಕಮಿಷನ್ ನಿರ್ಧಾರವು ಔಷಧದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದ ಒಟ್ಟಾರೆ ಡೇಟಾವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ.ಅವುಗಳಲ್ಲಿ, ಹಂತ III ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗ GENER8-1 ದಾಖಲಾತಿಯ ಹಿಂದಿನ ವರ್ಷದ ದತ್ತಾಂಶದೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ವ್ಯಾಲೊಕ್ಟೊಕೊಜೆನ್ ರೊಕ್ಸಾಪರ್ವೊವೆಕ್ನ ಒಂದು ಕಷಾಯದ ನಂತರ, ವಿಷಯಗಳು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ವಾರ್ಷಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ದರವನ್ನು (ABR), ಕಡಿಮೆ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ಅಂಶ VIII (F8) ಪ್ರೋಟೀನ್ ಸಿದ್ಧತೆಗಳ ಬಳಕೆ ಅಥವಾ ದೇಹದ F8 ಚಟುವಟಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಹೆಚ್ಚಳವನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ.4 ವಾರಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ, ವಿಷಯಗಳ ವಾರ್ಷಿಕ F8 ಬಳಕೆ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ABR ಅನ್ನು ಕ್ರಮವಾಗಿ 99% ಮತ್ತು 84% ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆಗೊಳಿಸಲಾಯಿತು, ಸಂಖ್ಯಾಶಾಸ್ತ್ರೀಯವಾಗಿ ಗಮನಾರ್ಹ ವ್ಯತ್ಯಾಸ (p<0.001).ಸುರಕ್ಷತಾ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಅನುಕೂಲಕರವಾಗಿದೆ, ಯಾವುದೇ ವಿಷಯಗಳು F8 ಅಂಶದ ಪ್ರತಿಬಂಧ, ಮಾರಣಾಂತಿಕತೆ ಅಥವಾ ಥ್ರಂಬೋಟಿಕ್ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಅನುಭವಿಸುವುದಿಲ್ಲ ಮತ್ತು ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆ-ಸಂಬಂಧಿತ ಗಂಭೀರ ಪ್ರತಿಕೂಲ ಘಟನೆಗಳು (SAEs) ವರದಿಯಾಗಿಲ್ಲ.

3. ಸಣ್ಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲ ಔಷಧಗಳು

(1) ವಿತ್ರವೇನೆ

ಕಂಪನಿ: ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾ (ಹಿಂದೆ ಐಸಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾ) ಮತ್ತು ನೊವಾರ್ಟಿಸ್‌ನಿಂದ ಜಂಟಿಯಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 1998 ಮತ್ತು 1999 ರಲ್ಲಿ FDA ಮತ್ತು EU EMA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಎಚ್ಐವಿ-ಪಾಸಿಟಿವ್ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಸೈಟೊಮೆಗಾಲೊವೈರಸ್ ರೆಟಿನೈಟಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ವಿಟ್ರಾವೆನ್ ಎಂಬುದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ವಿಶ್ವದಲ್ಲಿ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಮೊದಲ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯ ಆರಂಭದಲ್ಲಿ, ಸೈಟೊಮೆಗಾಲೊವೈರಸ್ ವಿರೋಧಿ ಔಷಧಿಗಳ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಬೇಡಿಕೆಯು ಬಹಳ ತುರ್ತು;ನಂತರ ಹೆಚ್ಚು ಸಕ್ರಿಯವಾದ ಆಂಟಿರೆಟ್ರೋವೈರಲ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬೆಳವಣಿಗೆಯಿಂದಾಗಿ, ಸೈಟೊಮೆಗಾಲೊವೈರಸ್ ಪ್ರಕರಣಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯು ತೀವ್ರವಾಗಿ ಕುಸಿಯಿತು.ಕಡಿಮೆ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಬೇಡಿಕೆಯಿಂದಾಗಿ, ಔಷಧವನ್ನು 2002 ಮತ್ತು 2006 ರಲ್ಲಿ EU ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಮತ್ತು US ನಲ್ಲಿ ಹಿಂತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾಯಿತು.

(2) ಮ್ಯಾಕುಜೆನ್

ಕಂಪನಿ: ಫಿಜರ್ ಮತ್ತು ಐಟೆಕ್‌ನಿಂದ ಸಹ-ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2004 ರಲ್ಲಿ ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ನಿಯೋವಾಸ್ಕುಲರ್ ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಮ್ಯಾಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಜೆನರೇಶನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಮ್ಯಾಕುಜೆನ್ ಪೆಜಿಲೇಟೆಡ್ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದ್ದು, ಇದು ನಾಳೀಯ ಎಂಡೋಥೀಲಿಯಲ್ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಅಂಶವನ್ನು (VEGF165 ಐಸೊಫಾರ್ಮ್) ಗುರಿಯಾಗಿಟ್ಟುಕೊಂಡು ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಇದನ್ನು ಇಂಟ್ರಾವಿಟ್ರಿಯಲ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಮೂಲಕ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

(3) ಡಿಫಿಟೆಲಿಯೊ

ಕಂಪನಿ: ಜಾಝ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2013 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಮಾರ್ಚ್ 2016 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಹೆಮಟೊಪಯಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಕಸಿ ನಂತರ ಮೂತ್ರಪಿಂಡ ಅಥವಾ ಶ್ವಾಸಕೋಶದ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಹೆಪಾಟಿಕ್ ವೆನ್ಯೂಲ್ ಆಕ್ಲೂಸಿವ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಡಿಫಿಟೆಲಿಯೊ ಎಂಬುದು ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದ್ದು, ಪ್ಲಾಸ್ಮಿನ್ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳೊಂದಿಗೆ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಗಳ ಮಿಶ್ರಣವಾಗಿದೆ.ವಾಣಿಜ್ಯ ಕಾರಣಗಳಿಗಾಗಿ 2009 ರಲ್ಲಿ ಅದನ್ನು ಹಿಂತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾಯಿತು.

(4) ಕೈಮ್ರೊ

ಕಂಪನಿ: ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾ ಮತ್ತು ಕ್ಯಾಸ್ಟಲ್‌ನಿಂದ ಸಹ-ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2013 ರಲ್ಲಿ ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಅನಾಥ ಔಷಧವಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಹೋಮೋಜೈಗಸ್ ಕೌಟುಂಬಿಕ ಹೈಪರ್ಕೊಲೆಸ್ಟರಾಲ್ಮಿಯಾದ ಸಹಾಯಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಕೈನಾಮ್ರೊ ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ, ಇದು ಮಾನವನ ಅಪೋ B-100 mRNA ಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಆಗಿದೆ.ವಾರಕ್ಕೊಮ್ಮೆ ಕೈನಾಮ್ರೊವನ್ನು 200 ಮಿಗ್ರಾಂ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.

(5) ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ

ಕಂಪನಿ: ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಡಿಸೆಂಬರ್ 2016 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯು ಕ್ಷೀಣತೆ (SMA) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ (ನುಸಿನರ್ಸೆನ್) ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.SMN2 ಎಕ್ಸಾನ್ 7 ನ ಸ್ಪ್ಲೈಸಿಂಗ್ ಸೈಟ್‌ಗೆ ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ SMN2 ಜೀನ್‌ನ RNA ಸ್ಪ್ಲಿಸಿಂಗ್ ಅನ್ನು ಸ್ಪಿನ್‌ರಾಜಾ ಬದಲಾಯಿಸಬಹುದು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಸಂಪೂರ್ಣ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ SMN ಪ್ರೊಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ.ಆಗಸ್ಟ್ 2016 ರಲ್ಲಿ, BIOGEN ಕಾರ್ಪೊರೇಷನ್ ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ ಅವರ ಜಾಗತಿಕ ಹಕ್ಕುಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಲು ತನ್ನ ಆಯ್ಕೆಯನ್ನು ಚಲಾಯಿಸಿತು.ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ 2011 ರಲ್ಲಿ ಮಾನವರಲ್ಲಿ ತನ್ನ ಮೊದಲ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿತು. ಕೇವಲ 5 ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ, FDA ಯಿಂದ 2016 ರಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು, ಇದು ಅದರ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದ FDA ಯ ಸಂಪೂರ್ಣ ಗುರುತಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ಪ್ರತಿಬಿಂಬಿಸುತ್ತದೆ.ಏಪ್ರಿಲ್ 2019 ರಲ್ಲಿ ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಮಾಡಲು ಔಷಧವನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾದ ಸಂಪೂರ್ಣ ಅನುಮೋದನೆ ಚಕ್ರವು 6 ತಿಂಗಳಿಗಿಂತ ಕಡಿಮೆಯಿದೆ.ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾವನ್ನು ಮೊದಲು ಅನುಮೋದಿಸಿ 2 ವರ್ಷ ಮತ್ತು 2 ತಿಂಗಳುಗಳಾಗಿವೆ.ಅಂತಹ ಬ್ಲಾಕ್ಬಸ್ಟರ್ ವಿದೇಶಿ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಹೊಸ ಔಷಧವು ಚೀನಾದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡುವ ವೇಗವು ಈಗಾಗಲೇ ತುಂಬಾ ವೇಗವಾಗಿದೆ.ನವೆಂಬರ್ 1, 2018 ರಂದು ಔಷಧ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಕೇಂದ್ರವು ಹೊರಡಿಸಿದ "ಸಾಗರೋತ್ತರ ಹೊಸ ಔಷಧಿಗಳ ಮೊದಲ ಪಟ್ಟಿಯ ಬಿಡುಗಡೆಯ ಸೂಚನೆಯು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ" ಕಾರಣವಾಗಿದೆ, ಇದು ವೇಗವರ್ಧಿತ ಪರಿಶೀಲನೆಗಾಗಿ 40 ಪ್ರಮುಖ ವಿದೇಶಿ ಹೊಸ ಔಷಧಿಗಳ ಮೊದಲ ಬ್ಯಾಚ್‌ನಲ್ಲಿ ಸೇರಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದೆ ಮತ್ತು ಸ್ಪಿನ್‌ರಾಜಾ ಸ್ಥಾನ ಪಡೆದಿದೆ.

(6) ಎಕ್ಸಾಂಡಿಸ್ 51

ಕಂಪನಿ: AVI ಬಯೋಫಾರ್ಮಾದಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ (ನಂತರ ಇದನ್ನು ಸರೆಪ್ಟಾ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಎಂದು ಮರುನಾಮಕರಣ ಮಾಡಲಾಯಿತು).

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್ 2016 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಎಕ್ಸಾನ್ 51 ಸ್ಕಿಪ್ಪಿಂಗ್ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಡಿಎಮ್‌ಡಿ ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರದೊಂದಿಗೆ ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಡಿಎಮ್‌ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಎಕ್ಸಾಂಡಿಸ್ 51 ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಡಿಎಮ್‌ಡಿ ಜೀನ್‌ನ ಪೂರ್ವ-ಎಂಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯ ಎಕ್ಸಾನ್ 51 ಸ್ಥಾನಕ್ಕೆ ಬಂಧಿಸಬಹುದು, ಇದು ಪ್ರಬುದ್ಧ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ರಚನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ.ಛೇದನ, ತನ್ಮೂಲಕ mRNA ಓದುವ ಚೌಕಟ್ಟನ್ನು ಭಾಗಶಃ ಸರಿಪಡಿಸುವುದು, ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರೊಟೀನ್‌ಗಿಂತ ಕಡಿಮೆ ಇರುವ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್‌ನ ಕೆಲವು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪಗಳನ್ನು ಸಂಶ್ಲೇಷಿಸಲು ರೋಗಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.

(7) ತೆಗ್ಸೇಡಿ

ಕಂಪನಿ: ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜುಲೈ 2018 ರಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್‌ಗಾಗಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಥೈರೆಟಿನ್ ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ (hATTR) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಟೆಗ್ಸೆಡಿ ಎಂಬುದು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಇದು hATTR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ವಿಶ್ವದ ಮೊದಲ ಅನುಮೋದಿತ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಆಡಳಿತದ ವಿಧಾನವು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿದೆ.ಔಷಧವು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ (ATTR) ನ mRNA ಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಟ್ಟುಕೊಂಡು ATTR ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ATTR ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಉತ್ತಮ ಲಾಭ-ಅಪಾಯದ ಅನುಪಾತವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.ರೋಗದ ಹಂತ ಅಥವಾ ಕಾರ್ಡಿಯೊಮಿಯೊಪತಿಯ ಉಪಸ್ಥಿತಿಯು ಪ್ರಸ್ತುತವಾಗಿರಲಿಲ್ಲ.

(8) ಆನ್‌ಪಾಟ್ರೊ

ಕಂಪನಿ: ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಮತ್ತು ಸನೋಫಿ ಸಹ-ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2018 ರಲ್ಲಿ ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಥೈರೆಟಿನ್ ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ (hATTR) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಆನ್‌ಪಾಟ್ರೊ ಎಂಬುದು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಒಂದು ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಔಷಧವಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ಎಟಿಟಿಆರ್ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್‌ನ (ಎಟಿಟಿಆರ್) ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಮೂಲಕ ಬಾಹ್ಯ ನರಗಳಲ್ಲಿ ಅಮಿಲಾಯ್ಡ್ ನಿಕ್ಷೇಪಗಳ ಸಂಗ್ರಹವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ., ತನ್ಮೂಲಕ ರೋಗದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವುದು ಮತ್ತು ನಿವಾರಿಸುವುದು.

(9) ಗಿವ್ಲಾರಿ

ಕಂಪನಿ: ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಕಾರ್ಪೊರೇಷನ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ನವೆಂಬರ್ 2019 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ತೀವ್ರವಾದ ಹೆಪಾಟಿಕ್ ಪೋರ್ಫೈರಿಯಾ (AHP) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಗಿವ್ಲಾರಿ ಒಂದು siRNA ಔಷಧವಾಗಿದೆ, Onpattro ನಂತರ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಎರಡನೇ siRNA ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಔಷಧವನ್ನು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ALAS1 ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಅವನತಿಗಾಗಿ mRNA ಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ.ಮಾಸಿಕ ಗಿವ್ಲಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ALAS1 ಮಟ್ಟವನ್ನು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಮತ್ತು ನಿರಂತರವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ನ್ಯೂರೋಟಾಕ್ಸಿಕ್ ALA ಮತ್ತು PBG ಮಟ್ಟವನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯ ಮಟ್ಟಕ್ಕೆ ತಗ್ಗಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯ ರೋಗದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸುತ್ತದೆ.ಪ್ಲೇಸ್ಬೊ ಗುಂಪಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಗಿವ್ಲಾರಿಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳು ರೋಗದ ಉಲ್ಬಣಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ 74% ಕಡಿತವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ ಎಂದು ಡೇಟಾ ತೋರಿಸಿದೆ.

(10) Vyondys53

ಕಂಪನಿ: ಸರೆಪ್ಟಾ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಡಿಸೆಂಬರ್ 2019 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆ: ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಜೀನ್ ಎಕ್ಸಾನ್ 53 ಸ್ಪ್ಲೈಸ್ ಮ್ಯುಟೇಶನ್ ಹೊಂದಿರುವ DMD ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Vyondys 53 ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವು ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಪೂರ್ವಗಾಮಿ ಸ್ಪ್ಲೈಸಿಂಗ್ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ.ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಪೂರ್ವಗಾಮಿಯ ಪರೋಕ್ಷ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ, ಬಾಹ್ಯ ಎಕ್ಸಾನ್ 53 ಅನ್ನು ಭಾಗಶಃ ವಿಭಜಿಸಲಾಯಿತು, ಅಂದರೆ ಪ್ರಬುದ್ಧ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಮೇಲೆ ಇರುವುದಿಲ್ಲ, ಮತ್ತು ಮೊಟಕುಗೊಳಿಸಿದ ಆದರೆ ಇನ್ನೂ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವ್ಯಾಯಾಮ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.

(11) ವೇಲಿವ್ರಾ

ಕಂಪನಿ: ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಮತ್ತು ಅದರ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆ Akcea ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಮೇ 2019 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (EMA) ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆ: ಕೌಟುಂಬಿಕ ಕೈಲೋಮೈಕ್ರೊನೆಮಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (ಎಫ್‌ಸಿಎಸ್) ಹೊಂದಿರುವ ವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ನಿಯಂತ್ರಿತ ಆಹಾರಕ್ರಮಕ್ಕೆ ಪೂರಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Waylivra ಒಂದು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ, ಇದು ವಿಶ್ವದ FCS ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಮೊದಲ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.

(12) ಲೆಕ್ವಿಯೊ

ಕಂಪನಿ: ನೊವಾರ್ಟಿಸ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಡಿಸೆಂಬರ್ 2020 ರಲ್ಲಿ EU ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ವಯಸ್ಕ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಹೈಪರ್ಕೊಲೆಸ್ಟರಾಲ್ಮಿಯಾ (ಹೆಟೆರೊಜೈಗಸ್ ಕೌಟುಂಬಿಕ ಮತ್ತು ಕೌಟುಂಬಿಕವಲ್ಲದ) ಅಥವಾ ಮಿಶ್ರ ಡಿಸ್ಲಿಪಿಡೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Leqvio PCSK9 mRNA ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ siRNA ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಇದು ವಿಶ್ವದ ಮೊದಲ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್-ಕಡಿಮೆಗೊಳಿಸುವ (LDL-C) siRNA ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.ಆಡಳಿತದ ವಿಧಾನವು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿದೆ.PCSK9 ಪ್ರೊಟೀನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು RNA ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪದಿಂದ ಔಷಧವು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು LDL-C ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳ ಗರಿಷ್ಠ ಸಹಿಷ್ಣು ಡೋಸ್‌ಗಳ ಹೊರತಾಗಿಯೂ LDL-C ಮಟ್ಟವನ್ನು ಗುರಿ ಮಟ್ಟಕ್ಕೆ ಇಳಿಸಲಾಗದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ Leqvio LDL-C ಅನ್ನು ಸರಿಸುಮಾರು 50% ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಬಹುದು ಎಂದು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡೇಟಾ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ.

(13) ಆಕ್ಸ್ಲುಮೋ

ಕಂಪನಿ: ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ನವೆಂಬರ್ 2020 ರಲ್ಲಿ EU ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಹೈಪರ್ಆಕ್ಸಲೂರಿಯಾ ಟೈಪ್ 1 (PH1) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: Oxlumo ಹೈಡ್ರಾಕ್ಸಿ ಆಸಿಡ್ ಆಕ್ಸಿಡೇಸ್ 1 (HAO1) ​​mRNA ಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ siRNA ಔಷಧವಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ಅಲ್ನಿಲಾಮ್‌ನ ಇತ್ತೀಚಿನ ವರ್ಧಿತ ಸ್ಥಿರೀಕರಣ ರಾಸಾಯನಿಕ ESC-GalNAc ಸಂಯೋಗ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಔಷಧವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಆಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾದ siRNAಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿನ ನಿರಂತರತೆ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವದೊಂದಿಗೆ ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ.ಔಷಧವು ಹೈಡ್ರಾಕ್ಸಿ ಆಸಿಡ್ ಆಕ್ಸಿಡೇಸ್ 1 (HAO1) ​​mRNA ಯ ಅವನತಿ ಅಥವಾ ಪ್ರತಿಬಂಧವನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ, ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ಗ್ಲೈಕೊಲೇಟ್ ಆಕ್ಸಿಡೇಸ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ ಆಕ್ಸಲೇಟ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ತಲಾಧಾರವನ್ನು ಸೇವಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಮತ್ತು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಆಕ್ಸಲೇಟ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

(14) ವಿಲ್ಟೆಪ್ಸೊ

ಕಂಪನಿ: ನಿಪ್ಪಾನ್ ಶಿನ್ಯಾಕುನ ಅಂಗಸಂಸ್ಥೆಯಾದ NS ಫಾರ್ಮಾದಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಆಗಸ್ಟ್ 2020 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಎಕ್ಸಾನ್ 53 ಸ್ಕಿಪ್ಪಿಂಗ್ ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಡಿಎಮ್‌ಡಿ ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರದೊಂದಿಗೆ ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಡಿಎಮ್‌ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ವಿಲ್ಟೆಪ್ಸೊ ಒಂದು ಫಾಸ್ಫೊರೊಡಿಯಮೈಡ್ ಮಾರ್ಫೋಲಿನೊ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಈ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ ಔಷಧವು ಡಿಎಮ್‌ಡಿ ಜೀನ್‌ನ ಪೂರ್ವ-ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯ ಎಕ್ಸಾನ್ 53 ಸ್ಥಾನಕ್ಕೆ ಬಂಧಿಸಬಹುದು, ಇದು ಪ್ರಬುದ್ಧ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ರಚನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ.ಎಕ್ಸಾನ್ ಅನ್ನು ಭಾಗಶಃ ತೆಗೆದುಹಾಕಲಾಗುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಓದುವ ಚೌಕಟ್ಟನ್ನು ಭಾಗಶಃ ಸರಿಪಡಿಸುತ್ತದೆ, ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರೊಟೀನ್ಗಿಂತ ಕಡಿಮೆ ಇರುವ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿನ್ನ ಕೆಲವು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ರೂಪಗಳನ್ನು ಸಂಶ್ಲೇಷಿಸಲು ರೋಗಿಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ರೋಗಿಯ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.

(15) ಅಂವುತ್ರ (ವುಟ್ರಿಸಿರಾನ್)

ಕಂಪನಿ: ಅಲ್ನಿಲಾಮ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: ಜೂನ್ 2022 ರಲ್ಲಿ FDA ಯಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಪಾಲಿನ್ಯೂರೋಪತಿ (hATTR-PN) ಜೊತೆಗೆ ವಯಸ್ಕ ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಥೈರೆಟಿನ್ ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ಅಂವುತ್ರಾ (ವುಟ್ರಿಸಿರಾನ್) ಎಂಬುದು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ (ಎಟಿಟಿಆರ್) ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಔಷಧವಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಮೂಲಕ ನಿರ್ವಹಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.Vutrisiran ಅನ್ನು Alnylam ನ ವರ್ಧಿತ ಸ್ಥಿರೀಕರಣ ರಸಾಯನಶಾಸ್ತ್ರ (ESC)-GalNAc ಸಂಯೋಜಿತ ವಿತರಣಾ ವೇದಿಕೆಯ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದು ಹೆಚ್ಚಿದ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ ಮತ್ತು ಚಯಾಪಚಯ ಸ್ಥಿರತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅನುಮೋದನೆಯು ಅದರ ಹಂತ III ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಧ್ಯಯನದ (HELIOS-A) 9-ತಿಂಗಳ ಡೇಟಾವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ, ಒಟ್ಟಾರೆ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು hATTR-PN ನ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ, 50% ಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ರೋಗಿಗಳು ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಹಿಮ್ಮೆಟ್ಟಿಸುತ್ತಾರೆ ಅಥವಾ ನಿಲ್ಲಿಸುತ್ತಾರೆ.

4. ಇತರ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಗಳು

(1) ರೆಕ್ಸಿನ್-ಜಿ

ಕಂಪನಿ: ಎಪಿಯಸ್ ಬಯೋಟೆಕ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಸಮಯ: 2005 ರಲ್ಲಿ ಫಿಲಿಪೈನ್ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (BFAD) ನಿಂದ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ಕೀಮೋಥೆರಪಿಗೆ ನಿರೋಧಕವಾಗಿರುವ ಮುಂದುವರಿದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ರೆಕ್ಸಿನ್-ಜಿ ಜೀನ್-ಲೋಡ್ ನ್ಯಾನೊಪರ್ಟಿಕಲ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿದೆ.ಇದು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಘನವಾದ ಗೆಡ್ಡೆಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲಲು ರೆಟ್ರೊವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಮೂಲಕ ಗುರಿಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸೈಕ್ಲಿನ್ G1 ರೂಪಾಂತರಿತ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸುತ್ತದೆ.ಆಡಳಿತದ ವಿಧಾನವೆಂದರೆ ಇಂಟ್ರಾವೆನಸ್ ಇನ್ಫ್ಯೂಷನ್.ಮೆಟಾಸ್ಟಾಟಿಕ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಕ್ರಿಯವಾಗಿ ಹುಡುಕುವ ಮತ್ತು ನಾಶಪಡಿಸುವ ಗೆಡ್ಡೆ-ಉದ್ದೇಶಿತ ಔಷಧವಾಗಿ, ಉದ್ದೇಶಿತ ಜೈವಿಕ ಸೇರಿದಂತೆ ಇತರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಔಷಧಿಗಳ ವಿರುದ್ಧ ನಿಷ್ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾದ ರೋಗಿಗಳ ಮೇಲೆ ಇದು ಒಂದು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಬೀರುತ್ತದೆ.

(2) ನಿಯೋವಾಸ್ಕಲ್ಜೆನ್

ಕಂಪನಿ: ಹ್ಯೂಮನ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್‌ನಿಂದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡುವ ಸಮಯ: ಡಿಸೆಂಬರ್ 7, 2011 ರಂದು ರಷ್ಯಾದಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ 2013 ರಲ್ಲಿ ಉಕ್ರೇನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿಮಾಡಲಾಗಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ತೀವ್ರವಾದ ಅಂಗ ರಕ್ತಕೊರತೆ ಸೇರಿದಂತೆ ಬಾಹ್ಯ ಅಪಧಮನಿಯ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ.

ಟೀಕೆಗಳು: ನಿಯೋವಾಸ್ಕಲ್ಜೆನ್ ಡಿಎನ್‌ಎ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್-ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದರಲ್ಲಿ ನಾಳೀಯ ಎಂಡೋಥೀಲಿಯಲ್ ಗ್ರೋತ್ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ (ವಿಇಜಿಎಫ್) 165 ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ ಬೆನ್ನೆಲುಬಿನ ಮೇಲೆ ನಿರ್ಮಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ತುಂಬಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

(3) ಕೊಲಾಟೆಜೆನ್

ಕಂಪನಿ: ಒಸಾಕಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯ ಮತ್ತು ಸಾಹಸೋದ್ಯಮ ಬಂಡವಾಳ ಸಂಸ್ಥೆಗಳಿಂದ ಸಹ-ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡುವ ಸಮಯ: ಆಗಸ್ಟ್ 2019 ರಲ್ಲಿ ಪಟ್ಟಿ ಮಾಡಲು ಜಪಾನಿನ ಆರೋಗ್ಯ, ಕಾರ್ಮಿಕ ಮತ್ತು ಕಲ್ಯಾಣ ಸಚಿವಾಲಯವು ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.

ಸೂಚನೆಗಳು: ತೀವ್ರವಾದ ಕೆಳ ತುದಿಗಳ ರಕ್ತಕೊರತೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

ಟೀಕೆಗಳು: Collategene ಒಂದು ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್-ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ, AnGes ನಿಂದ ಉತ್ಪಾದಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಮೊದಲ ಸ್ಥಳೀಯ ಜಪಾನೀಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧವಾಗಿದೆ.ಈ ಔಷಧದ ಮುಖ್ಯ ಅಂಶವು ಮಾನವ ಹೆಪಟೊಸೈಟ್ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಅಂಶದ (HGF) ಜೀನ್ ಅನುಕ್ರಮವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ನೇಕೆಡ್ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ ಆಗಿದೆ.ಕೆಳಗಿನ ಅಂಗಗಳ ಸ್ನಾಯುಗಳಿಗೆ ಔಷಧವನ್ನು ಚುಚ್ಚಿದರೆ, ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸಿದ HGF ಮುಚ್ಚಿದ ರಕ್ತನಾಳಗಳ ಸುತ್ತಲೂ ಹೊಸ ರಕ್ತನಾಳಗಳ ರಚನೆಯನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುತ್ತದೆ.ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಹುಣ್ಣುಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವಲ್ಲಿ ಅದರ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ದೃಢಪಡಿಸಿವೆ.

ಅಂತ್ಯ